来了！罕用药思而赞、美而赞医保支付标准确定！
日期：2019/5/11
4月2日，山西省药械集中竞价采购网发布《关于确定思而赞、美而赞医保支付标准的通知》，指出根据《关于部分高额费用“罕见病”医疗保障问题的通知》（晋医保发[2019]13号）要求，经医疗保障局组织谈判，将治疗戈谢病的特效药注射用伊米苷酶（商品名：思而赞）和治疗庞贝氏病的特效药注射用阿糖苷酶α（商品名：美尔赞）纳入大病保险用药范围，并确定了医保支付标准。其中，思而赞（400单位/瓶）的医保支付标准为20700元/瓶，美尔赞（50mg/支）为5306.3元/支。
标准自4月1日起执行。
思而赞是全球戈谢氏病治疗的金标准，1994 年在美国正式上市，迄今已有 15 年。2008 年底，思而赞正式获得国家药监局的进口批件，成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。
中国医药工业信息中心药物综合数据库PDB显示，2017年开始，思而赞在国内重点城市医院的销售金额出现爆发式增长。
数据来源：PDB药物综合数据库
治疗庞贝氏病的的美尔赞，通过原CFDA免三期临床试验流程进入中国大陆市场。一瓶50毫克的药定价5645，按体重算，每公斤20毫克，50公斤1000毫克，需要20瓶，一次112900，2周一次，一年得260多万，且属于终身用药。价格的高昂让不少患者仍然望而却步，2018年，美尔赞在国内重点城市医院的销售额为28.225万元。
去年5月，国家卫生健康委等五部门联合印发了《第一批罕见病目录》，第一批纳入目录的罕见病共121种，其中就包括庞贝病和戈谢病。这一目录的出台在科研攻关、医疗保障、药品的准入审批等与罕见病相关的问题上，提供了参考和指导。
今年3月13日，国家医保局就《2019年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》公开征求意见，预示着2019年目录调整工作已经启动。《方案》指出，将优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。根据药品治疗领域、药理作用、功能主治等进行分类，组织专家按类别评审。对同类药品按照药物经济学原则进行比较，优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种。
按照《方案》工作程序的安排，新一轮的药品目录调整分为准备、评审、发布常规准入目录、谈判、发布谈判准入目录5个阶段，其中，预计将在今年6月印发新版药品目录，公布拟谈判药品名单；8月发布谈判准入目录。
这意味着，罕见病用药将成为2019年医保优先考虑的对象。而目前，虽然国家医保目录尚未公布，但国内已经有很多省市将“思而赞”等纳入大病救助或地方医保范畴，让苦苦等待的患者看到了希望。
信息来源：医药地理 |
