AD市场引无数英雄尽折腰！数风流选手还看GV-971
日期：2019/5/11
3月22日，百健（Biogen）和卫材（Eisai）宣布，由于“难以达到临床终点”，提前终止评估aducanumab的两项临床试验， EVOLVE和ENGAGE。此次全球3期临床分别在美国、德国、澳大利亚、日本、韩国等17个国家开展。
尽管这款在早期临床试验中彰显喜人效果，广受期待的疗法，也最终没有逃脱阿兹海默病的魔咒，倒在了3期临床试验之上。数据监测委员会认为，公司没有提供结果的完整分析，但该研究的主要目的是评估每月剂量的aducanumab与安慰剂相比在减慢认知和功能障碍方面的效果，该效果通过临床痴呆评分的变化进行测量。委员会的结论是aducanumab无法达到这一目标。
Aducanumab折戟沉沙的消息虽然让人叹惋，但也有业内人士表示，该领域或将是中国药企弯道超车的地方。目前，由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的治疗阿尔茨海默症新药GV-971已完成药理毒理、临床和药学审评，即将进入NMPA审批阶段，预计年内获批。
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阿尔茨海默症的抗争之路
1906年一位名叫Alois Alzheimer的德国精神病医生发现了阿尔兹海默病，后来人们就以他的名字来命名这种神经系统退行性疾病。这种疾病会造成患者记忆障碍，认知能力下降，晚期患者甚至失去自理能力。
在过去112年的时间里，它的发病原因还没完全研究清楚，仅有的是基于有限观察基础之上的推测和假设，包括遗传基因，神经递质（乙酰胆碱减少），β-淀粉样蛋白沉淀，微管相关蛋白质（Tau蛋白），病毒，金属，免疫系统紊乱……
去年年底，来自美国加利福尼亚大学桑福德-伯纳姆医学研究所的科学团队们，在《Nature》上发表了一篇名为“阿尔茨海默病和正常神经元中的体细胞APP基因重组”的文章，改文章指出，科学家们找到了支持“β淀粉样蛋白假说”的有力证据，并为我们揭示了阿尔兹海默病的由来。其病理机制竟是大脑神经元细胞出现了“体细胞重组”现象，而编码β淀粉样蛋白前体的APP基因在进行逆转录过程出现了多种变异，从而导致了APP基因的不正常表达。
这些变异可能带来预料外的毒性，这也在一定程度上解释了为何以前的临床试验均以失败告终。之前研发的药物仅考虑了表观蛋白层面，注重于如何把β淀粉样蛋白去掉或消融，而不去关注如何阻断或限制它的产生。
差不多同一时间，2018年11月20日，国内也传来令人振奋的消息。中国新药研发监测数据库（CPM）显示，CDE受理了由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的治疗阿尔茨海默症新药「甘露寡糖二酸（GV-971）」的上市申请。不同于传统靶向抗体药物，GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。
而就在两周前，习近平总书记专程到上海科技创新核心区和国家级科技高地。在生物医药展区，习近平向科研人员详细了解老年痴呆治疗性药物研发情况，并指出需要立足自主研发，努力把这件大事办好。
截止目前，全球共研发了1261个药物来治疗阿尔茨海默症，其中仅3%的药物进入了III期临床，而最终成功上市的仅剩下1%。
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在这成功上市的1%中，获FDA批准治疗阿尔茨海默症的药物仅有6个，并且都为2015年之前获批的药物。
FDA批准治疗AD药物
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阿尔茨海默症市场情况
根据药物综合数据库（PDB）显示，在2012-2018年，我国重点城市样本医院痴呆治疗药销售额从29.57亿元增加至42.50亿元，年复合增长率为6.23%。
数据来源：药物综合数据库PDB
目前，国内批准用于阿尔茨海默症的药物主要是γ-氨基丁酸（GABA）类促智药。代表药物即奥拉西坦，市场占有率为35%。
数据来源：药物综合数据库PDB
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