一个月内4款进口药获批！跨国药企说“被新药追着跑”，他们都在布局这个……
日期：2018/10/6
跨国药企进口新药加速在华上市。据E药经理人不完全统计，从7月31日安进的依洛尤单抗注射液获批开始至9月9日Alexion公司的依库珠单抗上市一个月时间内，至少4款进口新药在中国上市。
在2018年9月6日召开的“第三届中华医学事务年会”上，辉瑞大中华区副总裁，医学事务部负责人谷成明表示：“以前审批慢，新药迟迟进不来，现在是新药追着医学部跑，我们必须尽快拿出适合中国患者的临床方案出来。”
正如这位负责人所说，新药上市之后，快速打通医保路径以及针对中国患者制定临床诊疗方案是两个最紧迫的任务。在此前，由于新药进口上市的时间漫长，长达几年，跨国药企有足够的时间进行市场调研，另外，在原本的“三报三批”要求下，新药上市时已经完成了针对中国患者临床试验，从而形成上市后的诊疗方案。
如今，这些环节已经被取消，在“被新药追着跑”的新形势下，跨国药企会怎么做？这时，真实世界研究（RWS）的需求陡然上升，成为跨国药企重金布局之地。
被新药“追”着跑
2018年8月8日，CDE在官网发布《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》，48个境外已上市罕见病、儿童用药等临床急需新药上榜，这些药物将有机会免临床试验直接在中国上市。这表明，中国在引入进口新药的力度和幅度上又加大了一步。
这48个新药中，有4个品种已经获批上市，22个品种已有企业申报或正在进行临床试验。《通知》发布之后，相关药企迅速提交资料申报上市。在9月11号公布的第32批优先审评审批药品名单中，诺华的布林佐胺溴莫尼定滴眼液、爱可泰隆的Selexipag片均是以国际多中心临床试验数据申请进口上市。
一致性评价政策结束了原研药在中国市场的好日子，但同时新药进口的通道大大放开，此前比国际上市速度平均晚5年左右的情况不复存在：2017年3月，《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》征求意见稿发布；2017年12月20日，《临床急需药品有条件批准上市的技术指南（征求意见稿）》发布；2018年6月国务院常务会议要求部分国外已上市药品提交资料即可直接申报国内上市。新药中外“时差”正在消失。
跨国药企将加速新药引进视为应对一致性评价、并在中国市场“反击”的重要策略。数字能更直观的体现：根据原国家食药监总局发布的《2017年度药品审评报告》，2017年共有116个进口药品获批上市，其中53个被纳入优先审评审批，数量达到十年之最。而2018年，进口新药获批的消息更加频繁：7月31日，安进依洛尤单抗注射液获批上市；8月15日，罗氏新一代ALK抑制剂阿来替尼上市；8月23日，阿斯利康的奥拉帕尼上市。而瑞士Alexion公司的依库珠单抗本已在国内申请临床，进入48品种名单之后于9月5日火速上市。
这些进口新药中包含有条件批准上市品种、境外临床试验数据申请进口的品种，由于人种差异等因素，根据法律法规，这些新药上市后仍需要完成临床试验、人种差异试验、补充上市后的有效性和安全性信息、提供针对中国或亚裔人群的疗效安全性一致分析报告等。这些动作的完成速度将直接决定新药放量速度。谷成明说：“上市之后第一件事一定是铺市场，这意味着有很多工作需要做。”
此外，国家药价谈判中纳入刚上市不久的新药，也越来越成为一种趋势和惯常操作手法。这需要跨国药企针对产品药物经济学、中国患者流行病学等快速确定产品合理价格，从而决定是否参加谈判。
那么对于一个陌生市场的疾病领域，如何快速获得相应的数据？
最重要的事
数字化和真实世界研究（RWS）的重要性在此时凸显出来。
RWS并不是一个新概念，最早是应用在公共卫生领域，比如流行病学调查。相较于传统的RCT研究，RWS可以收集真实世界中的治疗情况，进行标准化处理之后，可以为临床使用新药提供真实世界模型。不仅可以借此设计临床治疗方案，还能大大节省时间和成本。随着新药在中国市场的快速引进，RWS在中国的需求量快速上升。
在刚刚过去的ASCO大会现场，罗氏制药重点阐述了对RWS的投资使自己获得回报的具体案例。刚刚在中国获批的阿来替尼是一款肺癌药物，由于开发速度迅速，阿来替尼在与支付方进行医保谈判时还没有完整的数据，此时一家基于云计算技术的肿瘤分析公司Flatiron利用自己的数据库模仿了全球不同市场的标准疗法。罗氏制药CEO DanielO’Day在ASCO大会上表示：“通过这个方法，我们在全球近20个国家的获批速度平均下来比传统的医保流程快了近1年！”
另一个案例是，一款药物被英国NICE（卫生技术效益监管机构）获批需要有5年的相关数据，罗氏的PD-L1药物Tecentriq已经获得了2.5年的数据，利用Flatiron数据库模拟了5年的数据，Tecentriq成为首个在英国获批的肺癌二线肿瘤免疫疗法。
2018年2月，罗氏制药斥资19亿美元收购Flatiron剩余的股份，从而完全控股了这家肿瘤分析公司，加大了在信息化和真实世界数据上的投资力度。罗氏表示将寻求利用RWS帮助医保流程、推动药物开发、支持法规注册等多方面。
中国的RWS研究起步较晚，但也正迎来快速发展的时机。人工智能与医疗大数据公司零氪科技首席医学官杨海英说：“最近两年根据一期、二期研究数据就获批上市的新产品越来越多，来源于真实世界临床实践中的数据变得非常重要。而现在无论是FDA还是中国药品监督管理局，都已经认可了RWS在这方面的作用。”
在此次“第三届中华医学事务年会”上，大会组委会发布了《真实世界研究实践专家共识》，这表明RWS越来越受到监管部门和有关专家的关注。《共识》参考国外的RWS研究成果，探索将我国真实世界获得的海量医疗数据转化为真实世界证据的路径和方法。零氪科技凭借在智能化数据处理、将真实世界数据进行标准化和结构化方面的能力，共同参与了《共识》的编写。
《真实世界研究实践专家共识》在上海发布
趋势来自真实的需求，信息处理能力的进步、数据标准化的加强，都会使RWS在中国越来越成熟。《共识》发布现场，西安杨森医学副总裁李滨说：“我们很多数据往往来自总部，我们用总部的数据去跟医生去沟通。但实际上有很多未满足的需求来自于中国真实世界，医生也有这方面的需求。”零氪科技首席运营官丁利华在接受E药经理人采访时表示：“目前我们的外企客户包括阿斯利康、罗氏、辉瑞、诺华等等，从患者管理到产品的RWS、上市以后的再评价等都有合作。国外已经有上千家医疗大数据公司，我相信竞争对手会越来越多，这个赛道的入局者也会也来越多。”
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