“史上最贵药物”获批上市，年治疗费用40万-70万，美刀！
日期：2018/9/10
【云端导读】
依库珠单抗注射液获批上市，其用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。该产品由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药代理申报进口注册，并在去年7月被CDE以罕见病及儿童药纳入优先审评。依库珠单抗被福布斯和吉尼斯世界纪录成为“最昂贵的药”，每年该药的治疗费用超40万美元，目前国内尚无定价方案，该药在2012年销售额超10亿美元，成为列入重磅药中的孤儿药。
9月5日，国家药监局发布消息，依库珠单抗注射液（英文通用名：Eculizumab Injection，英文商品名：Soliris）获批上市。
该品种用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。
依库珠单抗注射液由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。
该品种在去年7月被CDE以罕见病及儿童用药纳入优先审评程序：
同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。专家评估认为该产品已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免本品注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。
但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评，于2018年9月4日有条件批准本品进口注册。
被福布斯评为“最昂贵药物”
依库珠单抗Soliris因被福布斯评为“世界上最昂贵的药物”一炮而红，它使用一年的价格是409500美元。
另外据GBI资料显示，该品种同时是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。据有关媒体报道，该药在加拿大的售价更高，人均年药费高达70万美元。
对此，Alexion公司发言人欧文·阿德勒说，高价格主要由几个因素决定，“包括为了培育此药投入进8亿美元的投资，更是经过了长达15年的时间才研发成功。”而对于该药在国内的定价方案，目前尚无公开具体数据。
进入“重磅药”的孤儿药
依库珠单抗（Eculizumab）是2007年FDA批准的Alexion制药公司的首个药物。Alexion制药公司是1992年由一位在耶鲁执教的执业医生Leonard Bell在美国康涅狄格州纽黑文市成立。
从1992年建立公司到2008年获利，Alexion经过了17年的潜心研究，但是后来Soliris的销售数据证明这样的等待是值得的。自08年获得超过2亿美元的销售收入后，短短5年，该产品正式进入重磅药的行列。
2008年该品种全球销售额为2.59亿美元，在接下来的4年里增幅连续4年保持在40%以上，在2012年该品种的全球销售额达11.34亿美元。
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