【监管】夸大宣传、非法经营猖獗！FDA打击未获批干细胞疗法
日期：2016/2/28
近日发布的一份指南草案强调，大多数干细胞治疗诊所使用的“干细胞”应归属药品中的生物药类别，必须获得FDA的批准方可在患者身上使用。
美国FDA目前正准备着力打击境内几十家经营价格高昂的干细胞治疗的私人诊所。这些所谓的“干细胞疗法”针对病症范围广泛，但普遍缺乏科学依据。
近几年，因涉及非法经营药品注射、去皱整容手术，甚至还有多种重大疾病的治疗，美国约有200家干细胞治疗诊所被禁止营业。这些诊所经营期间大多成功躲过FDA的严格监管，部分原因在于，其治疗方法主要是从患者体内提取细胞，且在重新注射回患者体内之前并未有其他举措。
不过，FDA近日发布了一份相关的指南草案，强调大多数干细胞治疗诊所使用的“干细胞”应归属药品中的生物药类别，必须获得FDA的批准方可在患者身上使用。与该份指南相关的公众听证会将在2016年4月举行。
FDA注册规定要求，干细胞治疗须具备安全、有效的证据。而欲获得这类临床证据，制药企业通常需要花费很多年时间进行临床试验，且需花费近千万美元的资金。
多年来，众多医生和研究学者一直向FDA施加压力，敦促其制定措施打击非法经营疗效平平却极具风险的无审批资质治疗方法的私人诊所，干细胞治疗就是其中一类。这些诊所收费高昂，单次治疗大多为5000~25000美元不等，甚至有患者称其曾支付超过10万美元的医疗费账单。
尽管目前尚未发现与干细胞治疗相关的并发症，但根据新闻报道，存在患者接受干细胞治疗后出现副作用甚至死亡的事件。“这是一个巨大的、未经监管机构审批的人类试验。”加州大学戴维斯分校干细胞治疗研究学者Paul Knoepfler表示，其长期跟踪各类商业性质的干细胞诊所治疗效果。
早在2012年，FDA已发布一个公开警示并发送了一系列警告信给一些独立诊所，内容主要是对不孕不育和其他一些疾病的警戒。
明尼苏达州立大学生物伦理学家Leigh Turner多年来一直向FDA提议打击非法经营诊所。其表示，近年来FDA竟能允许这一灰色产业如此快速地增长，令人非常诧异。“如果这种治疗方式不安全，且不能帮助患者改善疾病状况，其就是一种有侵略性的欺诈行为。”Turner直言。
“庸医的医术”是马克·贝尔曼(Mark Berman)经常听到的批评用辞。“所有人都认为我只是一介‘江湖医生’，靠着坑蒙拐骗来赚取商业利益。”贝尔曼说道。
贝尔曼是一名来自美国比弗利山庄(美国及世界各地财阀大亨的居住地)的美容整形外科医生，其从2010年开始提供干细胞治疗服务，并在2012年创建了一个整形外科诊所连锁网络。贝尔曼认为，干细胞注射手术对于美容整形、关节炎和关节酸痛疗效最为显著。
但根据贝尔曼所经营的“细胞手术网络”(Cell Surgical Network)的网站显示，该网络所涉及的治疗病种还包括目前正在研究的帕金森病、肌萎缩性脊髓侧索硬化症、充血性心力衰竭、肺病、青光眼、肌肉萎缩症等。
该网站并未承诺干细胞注射将治愈以上这些病种，贝尔曼表示其会向所有患者清楚地解释有关治疗尚处于研究阶段，FDA尚未下发批文。
贝尔曼清楚自己并没有一些已公开发表的研究著作来支持其治疗方法，但其坚持认为这些疗法是有效且安全的。他认为，包括制药企业、学术研究机构在内的批评者意图在于获取干细胞治疗的专利权，同时也担忧“破坏性技术”只是商业运作的成果，而非来自他们自己长年累月的科学研究。
贝尔曼计划出席FDA在4月举行的听证会，将向公众解释其细胞注射剂并非药品，注射过程只是简单的门诊手术，不需要受到额外管控。
事实上，早在10年以前，未经审批的干细胞治疗技术就已经开始流行。一些品牌的所谓的干细胞润肤露甚至以高达几百美元一盎司的价格销售，其宣称可逆转衰老并祛除皱纹。而医学专家认为，干细胞或者其提取物在润肤露中仍旧保持活性并不符合科学原理，更别说其被装在一个瓶子里。
美国著名演员金·卡戴珊(Kim Kardashian)曾经向媒体大力推荐一款干细胞美容产品，称其是在2014年婚礼前开始使用的，效果一直很令人满意。干细胞研究专家指出，这种干细胞美容产品，尤其是外敷的植物干细胞产品，事实上很难实现人体皮肤再生。
如今，美国干细胞整形手术也非常流行，常见的手术过程为干细胞或干细胞提取物连同植物一齐注射进人体皮肤。
而最令医生们感到困扰的是，这些干细胞治疗诊所往往通过一定的营销手段，促使患者产生摆脱痛苦病症或治愈致命疾病的迫切渴望。主管匹兹堡大学医疗中心整形外科的干细胞研究学者Peter Rubin很担心，这些未通过审批的干细胞治疗诊所所带来的问题会污染整个医学整形美容产业。“唯一的解决办法就是不断推进领域科学研究，力求产生科学可靠的研究成果。”其补充道，“我们必须谨慎阻止一些伪造的、不正当的、不可持续的夸张宣传。”
干细胞主要可分为两种：其中胚胎干细胞可以转化成体内任意一种类型的细胞;而具体到某一种组织的成熟干细胞可转化程度则较为受限，但仍能作用于机体内部修复体系。
由于干细胞可产生卓越的再生能力，无论是胚胎还是成熟干细胞都有望成功治愈很多种疾病。未来，提取自骨髓的干细胞还有可能用于治疗癌症以及血液和免疫缺陷疾病。有一篇学术研究报告认为，从人体脂肪提取出来的干细胞可以加速移植组织的愈合。
Rubin透露，相关临床试验证据显示，干细胞有助加速伤口愈合，改善心脏功能，治疗硬皮病。但他表示，除此之外，干细胞的其他疗法还需要更多时间的研究和试验才能够实现。目前，对于干细胞治疗诊所声称的治疗中风、小便失禁、肺部疾病等等，医学研究均尚未证明，也尚无证明显示干细胞提取技术能够完整、无菌地提取细胞。
“那些所谓的注射剂里含有什么?我猜都是对患者没有帮助的。”Knoepfler认为，“数以千记的患者接受注射了这种注射剂，却不清楚其成分，这非常可怕。”
当前，FDA的职责范围包括监管人用生物制品，例如疫苗、血液制品、组织、细胞和基因，对部分生物制品要求必须通过和药品一样的监管审评审批程序。但其中“最低限度处理”以及通过简单的手术步骤取自患者身体并置回患者身体的生物制品则被排除在外。
干细胞诊所经营者一直强调自身经营范围属于这种“例外”，目前来看，FDA也已经很大程度上将其分离出来。对此，一些医药行业观察者认为最新的监管措施很可能将遭遇失败。但相信FDA已经做好准备对此设置更高的行业标准，而这也将逼迫更多的诊所关门或者转移至海外经营。
信息来源：医药经济报
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